Malattie rare, terapia genica ora anche per bambini con Sma2

adnkronos 2024-04-23

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(Adnkronos) - Con l’ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all’innovativo trattamento. Il via libera di Aifa alla rimborsabilità della terapia genica per questa categoria di pazienti è stato annunciato da Novartis nella conferenza stampa organizzata a Roma.

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