El concepto de terapia génica resulta de la observación de que ciertas enfermedades, entre ellas particularmente el cáncer, resultan de daños genéticos específicos. En principio, las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas mediante la inserción y expresión de una copia normal del gen dañado. La terapia génica se sustenta en la tradición fármaco-quirúrgica de la medicina y se define como la aplicación de principios genéticos para el tratamiento de enfermedades humanas. Concretamente el término terapia génica unifica los principios de la farmacología con los de la genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidos nucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética.